Creato un farmaco per singolo paziente: è una bimba affetta da malattia rara

Per la prima volta nella storia, è stato creato un farmaco pensato per un singolo paziente, precisamente per curare un rarissimo difetto genetico di una bimba.

Creato un farmaco per una bimba affetta da malattia rara

In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste ancora una cura.